Najdroższe leki na świecie, czyli zdrowie za setki tysięcy złotych

Leczą najczęściej rzadkie schorzenia. Gdyby nie one, pacjenci umieraliby bez najmniejszej nadziei. Ich ceny są niestety racjonalne. Wydano na ich opracowanie miliony dolarów i muszą się one zwrócić. Oto przegląd najdroższych leków na świecie.

Soliris

Słyszeliście kiedyś o napadowej nocnej hemoglobinurii? To rzadkie schorzenie krwi polega na defekcie błony erytrocytów powodującym ich rozpad. Objawy to niedokrwistość, bóle brzucha i ciemne zabarwienie moczu po przebudzeniu. Wraz z postępem choroby dochodzą inne objawy wraz z ostrymi atakami hemolitycznymi. Układ odpornościowy atakuje krew chorego.

Choć choroba jest niezwykle rzadka (1-5 przypadków na 1 000 000 osób), to firma Alexion Pharmaceuticals zdecydowała się opracować lek zatrzymujący rozpad komórek krwi. W widocznej na zdjęciu fiolce znajduje się naturalne przeciwciało monoklonalne wyprodukowane pozaustrojowo w laboratorium. Lek przynosi radykalną poprawę stanu zdrowia i... jest jednym z najdroższych na świecie. Roczna kuracja kosztuje 1 270 000 zł!

Elaprase

Słyszeliście o mukopolisacharydozie? Jej drugi typ, zwany syndromem Huntera, może być leczony (lub zaleczany). Schorzenie polega na tym, że ciało nie wytwarza enzymu, który rozkłada cukry złożone na prostsze związki. Jest dość częstą chorobą (1 na 150 000 osób).

Brakujący enzym znajduje się w fiolce na zdjęciu powyżej. Synteza została dokonana w laboratoriach firmy Shire, a nakłady czasowe i finansowe były olbrzymie. Z tego powodu lek stał się horrendalnie drogi i nie wszyscy mogą sobie pozwolić na kurację. Roczny koszt wynosi 1 200 000 zł.

Naglazyme

Ponownie mukopolisacharydoza, tym razem typu czwartego. Schorzenie inaczej znane jako syndrom Maroteaux–Lamy'ego polega na braku enzymu, którego zadaniem jest rozkładanie glikozoaminoglikanów. Są to polisacharydy, czyli elementy strukturalne organizmów żywych. Ich nieprawidłowe przetwarzanie powoduje nieodwracalne wady rozwojowe, w tym poważne choroby serca.

Fiolkazawiera brakujący enzym. Został opracowany przez laboratoria Biomarin. Znacznie wspomaga pacjentów podczas wzrostu i zwiększa ich wytrzymałość oraz mobilność. Kuracja roczna wymaga wyłożenia 1 120 000 zł!

Cinryze

Obrzęk naczynioruchowy to bardzo rzadka choroba dziedziczna. Polega na występowaniu pokaźnych obrzęków ograniczonych do twarzy, kończyn oraz stawów. Czasami objawia się 1-2 razy w tygodniu, a czasami raptem kilka razy przez całe życie. Choroba może być groźna dla życia, gdy opuchlizna pojawi w okolicy gardła i krtani. Może wtedy dojść do uduszenia. Powodem obrzęków jest za duża przepuszczalność naczyń krwionośnych spowodowana zbyt dużą ilością mediatorów prozapalnych.

Główną przyczyną schorzenia jest wadliwie działający gen odpowiedzialny za produkcję inhibitora składnika C1. Lek Cinryze jest syntetycznie wyprodukowanym inhibitorem C1 i może być podawany dożylnie. Opracowany przez ViroPharma specyfik produkowany jest z ludzkiej krwi. Roczna kuracja kosztuje nieco ponad 1 000 000 zł.

Folotyn

Najdroższe leki na świecie nie skupiają się wyłącznie na chorobach genetycznych. Folotyn służy do leczenia wyjątkowo agresywnych typów chłoniaka, dających przerzuty na całe ciało. Lek został opracowany przez laboratoria Allos Therapeutics i stanowi ostateczną linię obrony przed rakiem. Jego użycie rozważa się tylko wtedy, gdy inne metody zawiodły.

Badania nad nim trwały długo i są pełne sprzeczności. Z jednej strony okazuje się, że specyfik faktycznie zabija komórki rakowe, z drugiej - nie przedłuża wyraźnie życia pacjenta. Lekarze bardziej zwracają uwagę na efekt placebo związany z lekiem niż na realne efekty leczenia. Tak czy inaczej roczna kuracja kosztuje okrągły 1 000 000 zł.

Myozyme

Choroba Pompego przypomina nieco mukopolisacharydozę. Organizm ma problem z typem cukru (glikogenu), nie potrafi rozbić go (spichrzyć) i usunąć z organizmu. W efekcie glikogen odkłada się w organizmie i powoduje zaburzenia funkcjonowania serca oraz mięśni szkieletowych. Lek Myozyme jest lekiem ratującym życie. Bez niego nowo narodzone, chore dziecko umiera przed ukończeniem roku.

Schemat opracowywania leków na choroby niedoboru enzymów jest dość jednotorowy. Nie potrafimy naprawić genu, więc trzeba dostarczyć enzym. W przypadku choroby Pompego w organizmie brakuje α-glukozydazy. Napis na fiolce zdradza więc, co znajduje się w środku. Roczna kuracja kosztuje 960 000 zł.