Przełomowa technologia pozwoli produkować leki wewnątrz ziaren kukurydzy

Kukurydza to roślina uprawna o nieprawdopodobnie szerokim zastosowaniu. Wykorzystuje się ją nie tylko do produkcji jedzenia, ale też do wytwarzania przeróżnych chemikaliów. Najnowszym osiągnięciem biotechnologicznym związanym z tą rośliną jest opracowanie efektywnego sposobu produkcji leków na choroby lizosomalne.

Choroby lizosomalne polegają na braku określonego enzymu, co z kolei powoduje problemy z przemianą materii (np. mukopolisacharydów) w ciele chorego. Osoby chore na mukopolisacharydozę cierpią na niedobór alfa-L-iduronidazy. Jednym ze sposobów leczenia jest enzymatyczna terapia zastępcza polegająca na dostarczaniu brakującego enzymu drogą dożylną.

Produkcja enzymu dla jednego pacjenta kosztuje około miliona złotych rocznie i wymaga skomplikowanych zabiegów laboratoryjnych. Koszty te i czas mogą się znacznie skrócić właśnie dzięki kukurydzy.

Modyfikacja genetyczna kukurydzy pozwoliła na produkcję enzymu wewnątrz jej ziaren. Dzięki temu nie będzie już konieczne stosowanie ludzkich komórek w żmudnej produkcji leków na schorzenia lizosomalne. Przykładowym lekiem produkowanym w tak kosztowny sposób jest widoczny poniżej Aldurazyme - jeden z najdroższych leków na świecie. Półroczna terapia dziecka kosztuje prawie pół miliona dolarów.

Źródło: io9